CBL-514為全球竇根氏癥開發(fā)中藥物中唯一同時取得快速審查認定與孤兒藥資格認定之療法
二期臨床數(shù)據(jù)顯示CBL-514使超過64%痛性脂肪瘤顯著清除或縮小超過50%，且可改善疼痛達4.7分

新北市2024年3月4日 /美通社/ -- 康霈生技（6919-TW）即將進入美國臨床 Phase 2b之新藥CBL-514注射劑繼兩週前取得美國FDA快速審查資格（Fast Track Designation）後，再於臺灣時間2月28日正式獲美國食品藥物管理局（FDA）授予治療竇根氏癥（Dercum's Disease）的「孤兒藥資格認定」（Orphan Drug Designation, ODD）。

根據(jù)這項認定，康霈將可獲美國FDA給予多項臨床開發(fā)協(xié)助及上市後7年市場專賣保護期等優(yōu)惠措施。值得關(guān)注的是，CBL-514為一藥多適應(yīng)癥，除了罕見疾病竇根氏癥，康霈還針對非手術(shù)局部減脂與橘皮組織治療等多項適應(yīng)癥進行臨床試驗開發(fā)中。公司雖在罕病開發(fā)領(lǐng)先切入，但其陸續(xù)於美、澳進入二期解盲及三期臨床實驗之局部減脂開發(fā)，且未來將可能取代抽脂手術(shù)而改寫市場領(lǐng)域更是讓人期待。

美國 FDA「孤兒藥資格」是源自 Orphan Drug Act（ODA），為美國國會為保障在美國罹病人數(shù)低於20萬的病患能有藥物可醫(yī)治之特殊疾病，特別給予藥廠的鼓勵措施。取得美國FDA授予孤兒藥資格之新藥，可獲得臨床試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用（Prescription Drug User Fee）等優(yōu)惠措施；並在最後獲準上市時，如果是第一個核準用於此適應(yīng)癥的藥物或可證明新藥的臨床療效比其他相同適應(yīng)癥已核準之療法更佳時，將有機會取得7年市場專屬期（market exclusivity）。

竇根氏癥為一種慢性且復(fù)發(fā)性強的嚴重罕見疾病，患者身上會長有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪，致病機轉(zhuǎn)尚不明瞭，但有研究指出可能與脂肪組織代謝障礙有關(guān)。目前此罕病尚無核準療法可治療，僅能用手術(shù)切除、抽脂手術(shù)及止痛藥等緩解療法減緩疼痛。根據(jù)市場調(diào)查報告，2030年全球竇根氏癥市場預(yù)估將達到近200億美金。

目前CBL-514已陸續(xù)取得美國FDA授予治療竇根式之快速審查資格認定（Fast Track Designation）及孤兒藥資格認定，為目前唯一獲美國FDA同時授予「孤兒藥資格認證」與「快速審查認定」治療竇根氏癥之新藥，這二項資格認定將有利於加速CBL-514之臨床開發(fā)，增加產(chǎn)品上市後之優(yōu)勢。由於CBL-514是全球目前治療竇根氏癥臨床開發(fā)速度最快、也是唯一臨床療效取得統(tǒng)計顯著意義的藥物，未來將有機會成為全球第一個核準治療竇根氏癥的藥物。

CBL-514治療竇根氏癥之CBL-0202DD Phase 2b臨床試驗IND已於今年1月取得美國FDA核準執(zhí)行，預(yù)計將於今年Q2開始收案。