中國南京2025年8月25日 /美通社/ -- 南京維立志博生物科技股份有限公司（以下簡稱「維立志博」或「公司」，股票代碼：9887.HK）宣佈，公司自主研發(fā)的GPRC5D/CD3雙特異性抗體順利完成Ⅱ期臨床研究（CTR20232974）首例患者入組，有望成為首個(gè)國產(chǎn)靶向GPRC5D的TCE療法。

創(chuàng)新設(shè)計(jì)，彰顯同類最佳潛力

LBL-034是一款全球獨(dú)創(chuàng)2:1結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)的GPRC5D/CD3雙特異性抗體，通過優(yōu)化抗CD3親和力和空間位阻作用，顯著降低了對T細(xì)胞的非特異性啟動(dòng)的風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)保持高效的T細(xì)胞條件啟動(dòng)能力，從而兼具強(qiáng)大抗腫瘤活性和更佳安全性，具備同類最佳潛力。

Ⅰ期資料亮眼，CAR-T級(jí)療效初現(xiàn)

在此前開展的針對復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的開放標(biāo)籤、多中心、劑量遞增/擴(kuò)展Ⅰ期臨床研究中，50餘例入組患者在80-1200μg/kg劑量下均顯示出良好的安全性和有效性，尤其在高劑量中表現(xiàn)出類似於CAR-T的療效，且未帶來額外安全性風(fēng)險(xiǎn)。值得關(guān)注的是，伴髓外瘤患者同樣表現(xiàn)出顯著療效和良好安全性，微小殘留病灶（MRD）陰性率也明顯高於目前標(biāo)準(zhǔn)治療。該研究的療效、安全性以及PK/PD、生物標(biāo)記物、E-R分析結(jié)果將在2025年美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上展示。

Ⅱ期研究全面啟動(dòng)

本次開展的研究是一項(xiàng)多中心、單臂、多佇列Ⅱ期臨床試驗(yàn)，由北京大學(xué)人民醫(yī)院路瑾教授牽頭，全國20餘家醫(yī)院共同參與，旨在評價(jià)LBL-034在多種復(fù)發(fā)/難治的漿細(xì)胞腫瘤患者中的療效和安全性。

維立志博首席醫(yī)學(xué)官蔡勝利博士表示：「LBL-034成功完成Ⅱ期臨床首例給藥，標(biāo)誌著公司在TCE領(lǐng)域邁出了關(guān)鍵一步，也意味著我們獨(dú)特的分子設(shè)計(jì)理念從概念成功得到臨床驗(yàn)證。未來，我們將繼續(xù)以高標(biāo)準(zhǔn)和高效率推進(jìn)臨床研究，力爭將LBL-034打造為國產(chǎn)首個(gè)靶向GPRC5D的TCE藥物，為患者提供更有效、更安全的治療選擇?！?/p>

維立志博創(chuàng)始人、董事長、CEO康小強(qiáng)博士表示：「LBL-034在Ⅰ期臨床中展現(xiàn)出的卓越安全性與有效性，以及Ⅱ期首例患者順利用藥，充分驗(yàn)證了公司Leadsbody?平臺(tái)『條件性啟動(dòng)』的核心優(yōu)勢。這不僅為基於該平臺(tái)研發(fā)的其他管線注入了信心，也意味著公司有望在實(shí)體瘤、血液瘤及自免疾病領(lǐng)域的TCE佈局中不斷催生突破性療法。我們將持續(xù)為產(chǎn)業(yè)高品質(zhì)發(fā)展注入新動(dòng)能，並為全球患者帶來更多創(chuàng)新治療選擇與治癒希望?！?/p>

關(guān)於LBL-034

LBL-034是靶向GPRC5D及CD3的人源化雙特異性T-cell engager，利用維立志博專有的LeadsBody?平臺(tái)開發(fā)。LBL-034採用2:1結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)，擁有兩個(gè)靶向GPRC5D的高親和力Fab及一個(gè)靶向CD3的scFv。LBL-034能夠有效地重定向及啟動(dòng)T細(xì)胞以靶向GPRC5D+癌細(xì)胞，同時(shí)不易誘導(dǎo)T細(xì)胞衰竭及細(xì)胞死亡，並大大降低細(xì)胞因數(shù)釋放綜合征及免疫毒性的風(fēng)險(xiǎn)。

LBL-034在臨床前及臨床研究中均表現(xiàn)出積極療效信號(hào)。根據(jù)弗若斯特沙利文的資料，截至2024年11月，LBL-034是全球臨床進(jìn)度僅次於強(qiáng)生、中國臨床進(jìn)度第一的靶向GPRC5D的CD3 T-cell engager，有望成為首個(gè)靶向GPRC5D的國產(chǎn)TCE療法。2024年10月LBL-034獲得FDA的孤兒藥認(rèn)定(ODD)，用於治療多發(fā)性骨髓瘤。

關(guān)於維立志博

維立志博成立於2012年，是一家處於臨床階段的生物科技公司，致力於創(chuàng)新療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及商業(yè)化，以滿足中國及全球在腫瘤、自身免疫性疾病及其他重大疾病方面未獲滿足的醫(yī)療需求。我們是下一代腫瘤免疫療法的領(lǐng)跑者，擁有涵蓋14款創(chuàng)新候選藥物的差異化臨床管線，其中6款已成功進(jìn)入臨床階段，4款主要產(chǎn)品均處於全球臨床進(jìn)度領(lǐng)先的候選藥物之列。我們採用科學(xué)驅(qū)動(dòng)的研發(fā)方法，已成功建立涵蓋抗體發(fā)現(xiàn)及工程、體內(nèi)及體外療效評估以及成藥性評估的綜合研發(fā)能力。我們亦開發(fā)了包括LeadsBody?平臺(tái)（CD3 T-Cell Engager平臺(tái)）、X-body?平臺(tái)（4-1BB Engager平臺(tái)）、Linker-payload（ADC技術(shù)平臺(tái)）在內(nèi)的專有技術(shù)平臺(tái)。我們的技術(shù)平臺(tái)是我們持續(xù)創(chuàng)新的基石，並已通過雙特異性抗體組合的臨床結(jié)果得到驗(yàn)證。我們成功建立起了在早期研發(fā)、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)、臨床開發(fā)、CMC以及業(yè)務(wù)拓展方面無縫銜接的自主能力。我們候選藥物的創(chuàng)新性質(zhì)及競爭優(yōu)勢，配合我們?nèi)蛞曇?、積極主動(dòng)的策略及高效的臨床驗(yàn)證使我們成為頭部行業(yè)參與者及風(fēng)險(xiǎn)資本備受歡迎的合作夥伴。更多資訊請?jiān)L問：www.leadsbiolabs.com