COLLIGO-HCM研究結(jié)果進(jìn)一步印證了邁凡妥在全球不同種族患者中，降低左心室流出道（LVOT）梗阻和改善癥狀負(fù)擔(dān)的療效與安全性

COLLIGO-HCM是WAYFARER-HCM全球數(shù)據(jù)項(xiàng)目中的一部分，旨在為邁凡妥在真實(shí)世界臨床實(shí)踐中的應(yīng)用提供見解

上海2025年8月29日 /美通社/ -- 百時(shí)美施貴寶今日在西班牙馬德里舉行的2025年歐洲心臟病學(xué)會（ESC）年會口頭報(bào)告環(huán)節(jié)公布了COLLIGO-HCM（一項(xiàng)全球回顧性真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究）的結(jié)果。該分析顯示，在多國真實(shí)世界環(huán)境中接受治療的、具有種族多樣性的有癥狀性梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）患者中，邁凡妥（瑪伐凱泰）可減輕左心室流出道（LVOT）梗阻和改善癥狀負(fù)擔(dān)。COLLIGO-HCM研究中展現(xiàn)的有效性和安全性與隨機(jī)對照臨床試驗(yàn)的結(jié)果一致，日益增多的證據(jù)進(jìn)一步充實(shí)了全球首個(gè)且目前唯一獲批的心肌肌球蛋白抑制劑——邁凡妥作為紐約心臟協(xié)會（NYHA）心功能分級II-III級有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）標(biāo)準(zhǔn)治療的臨床證據(jù)體系。

"梗阻性HCM會對患者的生活造成極大的負(fù)面影響，"多倫多大學(xué)健康網(wǎng)絡(luò)Peter Munk心臟中心心臟?？漆t(yī)生、多倫多大學(xué)副教授Arnon Adler醫(yī)學(xué)博士表示，"這些全球真實(shí)世界的數(shù)據(jù)與臨床試驗(yàn)結(jié)果一致，進(jìn)一步證實(shí)了瑪伐凱泰的有效性和安全性，以及其為全球多樣化患者群體帶來的獲益，包括那些在臨床試驗(yàn)中代表性不足的人群。"

COLLIGO-HCM研究是百時(shí)美施貴寶全球真實(shí)世界數(shù)據(jù)計(jì)劃WAYFARER-HCM（Worldwide AnalYsis on eFfectiveness AcRoss divErse populations for Real-world mavacamten use in patients with Hypertrophic CardioMyopathy）的一部分，覆蓋七個(gè)國家（美國、加拿大、德國、英國、荷蘭、澳大利亞和以色列），涉及超過3000名患者。

"真實(shí)世界數(shù)據(jù)有望為臨床實(shí)踐提供重要洞察，有助于指導(dǎo)治療決策。"百時(shí)美施貴寶全球衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)和結(jié)果研究（HEOR）免疫學(xué)與心血管領(lǐng)域副總裁Homa Dastani表示，"COLLIGO-HCM真實(shí)世界有效性和安全性數(shù)據(jù)豐富并拓展了瑪伐凱泰完善的臨床研究項(xiàng)目，持續(xù)證明了其在減輕梗阻和實(shí)現(xiàn)有效且持久的癥狀改善方面的作用。我們的臨床項(xiàng)目和長期擴(kuò)展分析持續(xù)近六年，期待作為全球WAYFARER-HCM計(jì)劃的一部分，COLLIGO-HCM研究能夠繼續(xù)在真實(shí)世界環(huán)境中證明瑪伐凱泰在不同患者群體中的長期有效性和安全性。"

COLLIGO-HCM研究評估了瑪伐凱泰在種族多樣化人群（n=278）中治療的有效性和安全性，該群體分布在四大洲多個(gè)中心，包括23.2%的黑人、5.4%的亞裔和4.3%的中東或北非裔參與者?；€時(shí)，54.7%的患者屬于NYHA II級，45.3%為NYHA III級。

結(jié)果顯示，到第24周時(shí)，59.9%的患者NYHA分級改善≥1級?？傮w而言，在完成至少12周隨訪的患者中，86.5%（180/208）達(dá)到紐約心臟病學(xué)會（NYHA）心功能分級II級及以下水平，在完成至少24周隨訪的患者中，這一比例升至94.4%（153/162），其中30.9%（50/162）的患者達(dá)到NYHA I級水平，上述比例至第96周仍持續(xù)改善。至第36周，幾乎所有患者（90.3%）靜息狀態(tài)下平均LVOT壓差均≤30 mmHg，76.8%患者在Valsalva動(dòng)作激發(fā)后平均LVOT壓差≤30mm Hg；該比例至第96周時(shí)仍保持穩(wěn)定。

7.2%（20/278）的患者起始治療時(shí)接受邁凡妥單藥治療。在基線時(shí)使用背景藥物（如β受體阻滯劑和/或鈣通道阻滯劑）的患者（n=258）中，26.4%（68/258）停用了至少一種類型的背景治療，5%（13/258）在開始邁凡妥治療后下調(diào)了背景藥物劑量。

左心室射血分?jǐn)?shù)（LVEF）基線值為66%，起始邁凡妥治療后在整個(gè)隨訪期間LVEF均值保持≥61%。11例（4%）患者因LVEF ≤50%而暫時(shí)中斷邁凡妥治療，3例（1.1%）患者因LVEF ≤50%而停藥，所有停藥患者在停用邁凡妥后LVEF均恢復(fù)至>50%。用于監(jiān)測LVEF的超聲心動(dòng)圖檢查要求因國家/地區(qū)而異，包括在美國實(shí)施的風(fēng)險(xiǎn)評估與緩解策略（REMS）項(xiàng)目。LVEF ≤50%患者的比例與已公布的邁凡妥安全性特征一致，并且無論各中心的超聲心動(dòng)圖監(jiān)測要求如何，該比例在所有研究中心均保持一致。

8例（2.9%）患者記錄到新發(fā)房顫，這與先前報(bào)道的其他真實(shí)世界研究以及邁凡妥的關(guān)鍵oHCM臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)一致。

邁凡妥已成為NYHA II-III級癥狀性梗阻性HCM的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，并被納入歐洲心臟病學(xué)會（ESC）和美國心臟協(xié)會/美國心臟病學(xué)會（AHA/ACC）臨床指南，作為一線治療后癥狀持續(xù)存在時(shí)的推薦治療。

本資料中涉及的信息僅供參考，請遵從醫(yī)生或其他醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的意見或指導(dǎo)

關(guān)于 COLLIGO-HCM

COLLIGO-HCM（mavaCamten ObservationaL evIdence Global cOnsortium in hypertrophic cardiomyopathy）是一項(xiàng)全球性、多中心、觀察性研究項(xiàng)目，旨在收集和分析邁凡妥在國際真實(shí)世界環(huán)境中用于癥狀性梗阻性HCM患者的使用情況。研究者從全球HCM中心的現(xiàn)有醫(yī)療記錄和電子登記庫中收集回顧性數(shù)據(jù)，分析基線和不同隨訪時(shí)間點(diǎn)的患者特征、癥狀、超聲心動(dòng)圖數(shù)據(jù)和不良事件。參與中心包括美國、加拿大、英國、澳大利亞和以色列。

關(guān)于 WAYFARER-HCM

WAYFARER-HCM (Worldwide AnalYsis on eFfectiveness AcRoss divErse populations for Real-world mavacamten use in patients with Hypertrophic CardioMyopathy) 是百時(shí)美施貴寶發(fā)起的全球真實(shí)世界數(shù)據(jù)項(xiàng)目，旨在從臨床實(shí)踐環(huán)境中產(chǎn)生更多證據(jù)，進(jìn)一步為醫(yī)療決策者（包括醫(yī)療服務(wù)提供者和支付者）提供信息，補(bǔ)充和擴(kuò)展當(dāng)前關(guān)于邁凡妥療效的知識體系。WAYFARER-HCM項(xiàng)目涵蓋對使用邁凡妥治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病患者有效性結(jié)局的分析，數(shù)據(jù)來源包括來自臨床中心的匿名醫(yī)療記錄以及醫(yī)療與藥品的健康保險(xiǎn)理賠數(shù)據(jù)。迄今為止，WAYFARER-HCM項(xiàng)目已發(fā)表的文獻(xiàn)和報(bào)告涉及七個(gè)國家（美國、加拿大、德國、英國、荷蘭、澳大利亞和以色列），樣本量超過3000名患者。

關(guān)于邁凡妥^®（瑪伐凱泰）

邁凡妥^®（瑪伐凱泰膠囊）是首個(gè)且目前唯一獲批的心肌肌球蛋白抑制劑，繼在美國和歐盟獲批用于治療有癥狀（NYHA 心功能分級 II - III 級）的梗阻性肥厚型心肌病成人患者后，中國也已獲批用于治療紐約心臟協(xié)會（NYHA）心功能分級 II - III 級的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善運(yùn)動(dòng)能力和癥狀。目前，該藥已在五大洲的超過50個(gè)國家和地區(qū)獲批上市。邁凡妥是一種心肌肌球蛋白選擇性的變構(gòu)、可逆性抑制劑，其通過調(diào)節(jié)能進(jìn)入"可結(jié)合肌動(dòng)蛋白"（產(chǎn)生收縮力）狀態(tài)的肌球蛋白頭的數(shù)量，從而減少動(dòng)力產(chǎn)生（收縮期）和殘留（舒張期）橫橋形成的概率。 HCM 的主要病理生理機(jī)制特征在于過量肌球蛋白﹣肌動(dòng)蛋白橫橋的形成和超松弛狀態(tài)的失調(diào)，邁凡妥能夠?qū)⒄w肌球蛋白群有效轉(zhuǎn)變至節(jié)能且可募集的超松弛狀態(tài)。對于 HCM 患者，邁凡妥抑制心肌肌球蛋白，從而減輕動(dòng)態(tài)左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心臟充盈壓。這些對心臟的作用轉(zhuǎn)化為癥狀性梗阻性肥厚型心肌病患者癥狀的改善和活動(dòng)能力的增強(qiáng)。