上海2025年8月26日 /美通社/ -- 2025年8月26日，"2024年度上海市科學(xué)技術(shù)獎(jiǎng)勵(lì)大會(huì)"在上海隆重召開。由上海邦耀生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱"邦耀生物"）、華東師范大學(xué)劉明耀、杜冰、李大力教授團(tuán)隊(duì)等聯(lián)合開發(fā)的項(xiàng)目"基因編輯與細(xì)胞治療關(guān)鍵技術(shù)的開發(fā)及轉(zhuǎn)化應(yīng)用"榮獲上海市科技進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)。

"上海市科學(xué)技術(shù)進(jìn)步獎(jiǎng)"是上?？萍碱I(lǐng)域的最高榮譽(yù)之一，旨在表彰在科學(xué)技術(shù)研究、技術(shù)開發(fā)與創(chuàng)新、成果轉(zhuǎn)化和高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)化中取得重大突破或作出突出貢獻(xiàn)的個(gè)人與組織。該獎(jiǎng)項(xiàng)評(píng)選標(biāo)準(zhǔn)嚴(yán)格，不僅注重技術(shù)的先進(jìn)性和創(chuàng)新性，更強(qiáng)調(diào)其實(shí)際應(yīng)用價(jià)值、產(chǎn)業(yè)帶動(dòng)能力以及對(duì)經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展的實(shí)際貢獻(xiàn)。榮獲一等獎(jiǎng)的項(xiàng)目代表其在所屬領(lǐng)域達(dá)到了國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，是具有顯著的社會(huì)效益或經(jīng)濟(jì)效益的重大科技成果，含金量備受認(rèn)可。

本次獲獎(jiǎng)，標(biāo)志著邦耀生物在前沿生物醫(yī)藥技術(shù)領(lǐng)域的創(chuàng)新能力和轉(zhuǎn)化成果獲得了政府與學(xué)術(shù)界的雙重肯定。作為獲獎(jiǎng)項(xiàng)目的核心完成單位，邦耀生物憑借在基因編輯技術(shù)與細(xì)胞治療產(chǎn)品開發(fā)方面的深厚積累，與華東師范大學(xué)劉明耀、杜冰、李大力教授團(tuán)隊(duì)緊密合作，歷時(shí)多年攻關(guān)，成功突破多項(xiàng)技術(shù)瓶頸，實(shí)現(xiàn)了三大核心技術(shù)的原創(chuàng)性突破與臨床轉(zhuǎn)化。

1、地貧基因療法："一次治療，終身治愈"

邦耀生物項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)作為國(guó)內(nèi)最早開展CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的科研團(tuán)隊(duì)，早于2013年在Nature Biotechnology期刊發(fā)文報(bào)道了全球首次將CRISPR/Cas9成功應(yīng)用于哺乳動(dòng)物基因編輯。多年來依托核心的基因編輯技術(shù)，以β-地中海貧血（地貧）等單基因血液遺傳病為重點(diǎn)，項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)開發(fā)了首款地貧基因療法。

2020年，該療法在全球范圍內(nèi)率先完成首例β0/β0型重度地貧患者的基因編輯治療。截止目前，該基因療法已幫助15例地貧患者徹底擺脫輸血依賴，實(shí)現(xiàn)"一次治療，終身治愈"。相關(guān)研究成果先后于2019年和2022年發(fā)表在Nature Medicine期刊，并被寫入《中國(guó)地貧防治貧血藍(lán)皮書》(2020)、《共同富裕下的中國(guó)罕見病藥物支付》（2022）等報(bào)告中，成為國(guó)際地貧治療領(lǐng)域的標(biāo)桿方案。

2、非病毒定點(diǎn)整合PD1-CAR-T：安全、高效、可及的抗癌新選擇

傳統(tǒng)CAR-T主要依賴病毒載體，售價(jià)超百萬元，且存在基因插入致癌風(fēng)險(xiǎn)，限制了臨床可及性。項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)利用2020年獲諾貝爾獎(jiǎng)的CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，全球首創(chuàng)非病毒定點(diǎn)整合PD1-CAR-T技術(shù)并應(yīng)用于腫瘤臨床治療中，徹底擺脫了對(duì)病毒載體的依賴，顯著降低生產(chǎn)成本與致癌風(fēng)險(xiǎn)。臨床研究顯示，該CAR-T產(chǎn)品在復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)患者治療中，客觀緩解率（ORR）高達(dá)100%，完全緩解率（CR）達(dá)85.7%，中位無進(jìn)展生存期（mPFS）超過20個(gè)月，安全性和有效性優(yōu)異，患者長(zhǎng)期獲益顯著高于已上市CAR-T產(chǎn)品。相關(guān)研究成果相繼發(fā)表在頂級(jí)期刊Nature（2022）和eClinicalMedicine（2023），并先后獲評(píng)"2022年中國(guó)血液學(xué)十大研究進(jìn)展"、"中國(guó)2022年度重要醫(yī)學(xué)進(jìn)展"等重磅榮譽(yù)。

目前，邦耀生物基于該非病毒定點(diǎn)整合PD1-CAR-T技術(shù)聚焦復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)、中度或重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）正開展2項(xiàng)注冊(cè)臨床研究，致力于為患者帶來一款從安全性、有效性以及成本方面具有優(yōu)勢(shì)的新一代PD1-CAR-T藥物。

3、異體通用型CAR-T：開啟"細(xì)胞銀行"治療新模式

為解決現(xiàn)有自體CAR-T個(gè)性化治療周期長(zhǎng)、成本高等問題，以及傳統(tǒng)異體CAR-T在臨床中始終存在過度免疫抑制給患者帶來巨大感染風(fēng)險(xiǎn)等難題。項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)歷經(jīng)8年技術(shù)攻關(guān)，開發(fā)了全球首創(chuàng)靶向CD19的異體通用型CAR-T細(xì)胞（TyU19）。其通過多重基因編輯策略徹底解決宿主排斥與移植物抗宿主?。℅VHD）風(fēng)險(xiǎn)，實(shí)現(xiàn)"即取即用"，單批次可滿足200例以上治療需求。該異體CAR-T不僅極大降低了生產(chǎn)成本，還顯著縮短了患者等待時(shí)間，臨床治療更可及。2024年，邦耀生物聯(lián)合上海長(zhǎng)征醫(yī)院徐滬濟(jì)教授團(tuán)隊(duì)和華東師范大學(xué)劉明耀團(tuán)隊(duì)，全球首個(gè)在國(guó)際頂級(jí)雜志Cell上發(fā)表異體UCAR-T成功治療3例難治性自身免疫疾病患者的成果。該研究成果先后獲評(píng)"兩院院士評(píng)選2024年中國(guó)十大科技進(jìn)展新聞"、"2024年中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)十大進(jìn)展"、"2024年度中國(guó)科學(xué)十大進(jìn)展"等重要榮譽(yù)，并獲"CAR-T之父"Carl June教授在頂級(jí)期刊Cell發(fā)文高度點(diǎn)評(píng)："有望改寫自免疾病的治療格局"。

目前，邦耀生物基于該異體UCAR-T聚焦血液腫瘤領(lǐng)域，針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(R/R B-ALL)和復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)雙適應(yīng)癥正開展2項(xiàng)注冊(cè)臨床研究，并進(jìn)一步拓展該療法在實(shí)體瘤，及在系統(tǒng)性紅斑狼瘡、系統(tǒng)性硬化癥、皮肌炎等自免疾病中的治療，致力于讓廣大患者充分享受到CAR-T治療這一高科技帶來的紅利。

從跟隨到領(lǐng)跑，從實(shí)驗(yàn)室到臨床轉(zhuǎn)化，以及未來商業(yè)化，該項(xiàng)目成果不僅使我國(guó)在基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)"彎道超車"，更有望讓"不可治"疾病成為歷史，使"天價(jià)藥"走進(jìn)尋常百姓家。當(dāng)科技與人文交匯，每一個(gè)基因編輯的精準(zhǔn)躍動(dòng)，都在奏響生命至上的時(shí)代強(qiáng)音。未來，邦耀生物將持續(xù)聚焦基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域，致力于成為全球領(lǐng)先的創(chuàng)新藥企，為實(shí)現(xiàn)"健康中國(guó)"戰(zhàn)略貢獻(xiàn)科技力量。

獲獎(jiǎng)團(tuán)隊(duì)成員及單位

獲獎(jiǎng)團(tuán)隊(duì)成員：

劉明耀、杜冰、吳宇軒、李大力、張楫欽、譚炳合、張娜、廖嬌陽、王立人、秦居亮

獲獎(jiǎng)完成單位：

華東師范大學(xué)

上海邦耀生物科技有限公司

堯唐（上海）生物科技有限公司

關(guān)于邦耀生物：

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時(shí)代全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因藥企，邦耀生物以"以基因編輯技術(shù)引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類"為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的"上?；蚓庉嬇c細(xì)胞治療研究中心"，目前已產(chǎn)生100多項(xiàng)專利成果，有19個(gè)項(xiàng)目在20余家知名醫(yī)院開展臨床試驗(yàn)，5個(gè)項(xiàng)目已獲批IND，正式進(jìn)入注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段，還有多個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入IND申報(bào)階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒定點(diǎn)整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等項(xiàng)目已經(jīng)取得優(yōu)異臨床效果，具有全球領(lǐng)先性，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學(xué)術(shù)期刊上發(fā)表多篇學(xué)術(shù)論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)、造血干細(xì)胞平臺(tái)、非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺(tái)、通用型細(xì)胞平臺(tái)、增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺(tái)五大具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，擁有7000平米GMP中試基地及近100人的運(yùn)營(yíng)團(tuán)隊(duì)，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。邦耀生物通過患者需求和臨床反饋不斷推動(dòng)研發(fā)產(chǎn)品快速更新迭代。并秉持開放、共享、共贏的態(tài)度，與全球創(chuàng)新生物醫(yī)藥生態(tài)鏈企業(yè)一起，加快推進(jìn)創(chuàng)新藥物的轉(zhuǎn)化與落地，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統(tǒng)疾病等患者！