中國煙臺 2025年6月17日 /美通社/ -- 近日，榮昌生物（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（商品名：泰愛®，研發(fā)代號：RC18）獲得歐盟委員會授予的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用於治療重癥肌無力，該決定基於歐洲藥品管理局（EMA）的贊成意見。這是泰它西普全球開發(fā)進(jìn)程中的又一個重要里程碑，標(biāo)誌著其成為全球首款同時擁有歐盟和美國孤兒藥資格認(rèn)定的重癥肌無力雙靶生物制劑。

此次泰它西普獲得歐盟委員會的孤兒藥認(rèn)定是基於泰它西普在治療重癥肌無力這一嚴(yán)重、危及生命的罕見病方面展現(xiàn)出的顯著治療潛力?；洞苏J(rèn)定泰它西普在歐盟將享有包括研發(fā)方案科學(xué)建議、部分費(fèi)用減免、上市申請費(fèi)用優(yōu)惠，以及獲批後十年的市場獨(dú)佔(zhàn)期等一系列政策支持，這將有力推動泰它西普重癥肌無力適應(yīng)癥在歐盟開發(fā)進(jìn)程，早日惠及患者。

重癥肌無力（Myasthenia Gravis, MG）是一種由自身抗體介導(dǎo)、獲得性神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙的罕見自身免疫性疾病。據(jù)國際重癥肌無力基金會（MGFA）及研究數(shù)據(jù)顯示，全球MG患病率約為每10萬人15-25例，在歐盟符合罕見?。ɑ疾÷实挽度f分之五）定義。盡管現(xiàn)有治療（如膽鹼酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換及靶向生物制劑）可在一定程度上控制癥狀，但仍有部分患者療效不佳、無法耐受長期治療副作用或疾病反復(fù)發(fā)作，重癥肌無力領(lǐng)域仍存在重大未滿足的臨床需求。

泰它西普是全球首個上市的治療重癥肌無力的BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥。在重癥肌無力中，病理性B細(xì)胞會產(chǎn)生攻擊神經(jīng)肌肉接頭處蛋白（如乙酰膽鹼受體AChR、肌肉特異性酪氨酸激酶MuSK等）的自身抗體，而泰它西普則通過同時阻斷BLyS和APRIL信號通路，能夠更有效地抑制異常活化的B細(xì)胞，減少致病性自身抗體的產(chǎn)生，從而有望從源頭上干預(yù)重癥肌無力的疾病進(jìn)程。

泰它西普治療重癥肌無力適應(yīng)癥已於今年5月份獲批國內(nèi)上市，其Ⅲ期臨床研究數(shù)據(jù)驚艷：泰它西普治療24周後，98.1%的患者重癥肌無力日?；顒釉u分（MG-ADL）改善≥3分（安慰劑組12.0%），87%的患者定量重癥肌無力評分（QMG）改善≥5分（安慰劑組16.0%），具有顯著治療差異，且整體安全性良好。

此次歐盟孤兒藥認(rèn)定是對泰它西普創(chuàng)新機(jī)制和重癥肌無力治療潛力的重要認(rèn)可，榮昌生物將加速推進(jìn)泰它西普治療重癥肌無力的全球多中心Ⅲ期臨床研究，力爭早日為更多全球重癥肌無力患者提供這一突破性的治療選擇。