蘇州 2025年5月21日 /美通社/ -- 2025年5月21日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)：銳正基因）今日宣布，其自主研發(fā)用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白相關(guān)淀粉樣變性（ATTR）的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯創(chuàng)新藥ART001已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（簡(jiǎn)稱(chēng)：FDA） 授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，簡(jiǎn)稱(chēng)：RMAT）認(rèn)定。根據(jù)公開(kāi)信息，這是中國(guó)第一個(gè)獲美國(guó)FDA RMAT認(rèn)定的基因編輯產(chǎn)品，體現(xiàn)了FDA對(duì)ART001創(chuàng)新性和臨床潛力的認(rèn)可，將有力助力ART001加速臨床開(kāi)發(fā)。

基于ART001已有數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA確認(rèn)ART001符合RMAT認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)。臨床數(shù)據(jù)顯示：ART001給藥4周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線平均下降即可達(dá)90%以上，且已維持穩(wěn)定72周?；阡J正基因領(lǐng)先的體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺(tái)，ART001在已達(dá)72周的IIT臨床研究中，未見(jiàn)國(guó)內(nèi)外類(lèi)似產(chǎn)品頻見(jiàn)的輸注相關(guān)反應(yīng)和天門(mén)冬氨酸轉(zhuǎn)移酶（AST）指標(biāo)升高，且未發(fā)生DLT及SAE。同時(shí)，ART001在脫靶安全性上表現(xiàn)優(yōu)異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測(cè)到脫靶編輯，表明ART001的安全性和有效性達(dá)到全球同行業(yè)領(lǐng)先水平，有望成為針對(duì)ATTR的Best-in-class藥物。

ART001于2023年8月成為中國(guó)首個(gè)進(jìn)入人體臨床研究（IIT）的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物，并于2024年7月和8月分別獲得中國(guó)和美國(guó)臨床試驗(yàn)許可，成為全球唯一獲得中美臨床試驗(yàn)許可的同類(lèi)產(chǎn)品，目前已進(jìn)入IIa期臨床研究階段。2025年3月，該產(chǎn)品獲得了美國(guó)FDA 孤兒藥資格認(rèn)定。

銳正基因創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："銳正基因ART001 獲RMAT認(rèn)定，凸顯了銳正基因在非病毒載體體內(nèi)基因編輯技術(shù)藥物開(kāi)發(fā)方面的創(chuàng)新能力，更加重要的是，RMAT認(rèn)定為ART001的進(jìn)一步加速開(kāi)發(fā)創(chuàng)造了條件。我們將繼續(xù)推進(jìn)ART001的臨床開(kāi)發(fā)，盡快將這一先進(jìn)療法帶給全球患者。"