蘇州2025年9月30日 /美通社/ -- 2025年9月30日，銳正基因（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱"銳正基因"）宣布完成總額為7,500萬(wàn)美元的A輪融資，并與A輪融資投資方西藏諾迪康藥業(yè)股份有限公司（600211.SH，以下簡(jiǎn)稱"西藏藥業(yè)"）與康哲藥業(yè)控股有限公司（867.HK；8A8.SG，以下簡(jiǎn)稱"康哲藥業(yè)"）啟動(dòng)全面戰(zhàn)略合作。

銳正基因成立于2021年，聚焦于基于LNP等非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物的開(kāi)發(fā)。銳正基因具備擁有生物制藥全周期成功經(jīng)驗(yàn)的核心團(tuán)隊(duì)，建立了產(chǎn)業(yè)級(jí)端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺(tái)，開(kāi)發(fā)出了一系列關(guān)鍵的基因編輯和遞送專利技術(shù)，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1?已經(jīng)獲得中美專利授權(quán)。

銳正基因構(gòu)建了針對(duì)遺傳性罕見(jiàn)病和難治常見(jiàn)病的產(chǎn)品管線組合，其中針對(duì)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的產(chǎn)品ART001，于2023年8月成為中國(guó)第一個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)（IIT）的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品，于2024年8月成為中國(guó)第一個(gè)獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可的同類產(chǎn)品，于2025年5月成為中國(guó)第一個(gè)獲得美國(guó)FDA再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定的同類產(chǎn)品，目前已經(jīng)進(jìn)入了II期臨床研究階段。包括IIT試驗(yàn)在內(nèi)的ART001受試者人體數(shù)據(jù)最長(zhǎng)已觀察到2年，且藥效維持穩(wěn)定，展現(xiàn)出"終生只需一次給藥"的潛力。針對(duì)雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）的產(chǎn)品ART002，于2025年4月成為全球首個(gè)在人體內(nèi)達(dá)到藥效飽和，并在超高基線患者中有效降低LDL-C的同類產(chǎn)品，相關(guān)受試者人體數(shù)據(jù)最長(zhǎng)已觀察到48周。ART001和ART002安全性良好，未見(jiàn)國(guó)內(nèi)外類似產(chǎn)品頻見(jiàn)的包括發(fā)燒在內(nèi)的輸注相關(guān)反應(yīng)，即使在多倍飽和劑量下也檢測(cè)不到脫靶信號(hào)。綜合療效和安全性，ART001和ART002均具備best-in-class的潛力。

本輪投資方西藏藥業(yè)和康哲藥業(yè)在多個(gè)重大治療領(lǐng)域具備深厚的臨床需求洞察力、產(chǎn)品開(kāi)發(fā)能力、學(xué)術(shù)推廣實(shí)力、及被驗(yàn)證的商業(yè)化能力。本次與西藏藥業(yè)和康哲藥業(yè)達(dá)成的戰(zhàn)略合作，將有力地賦能銳正基因，構(gòu)筑完整的研發(fā)、產(chǎn)業(yè)化和商業(yè)化能力，使公司的管線產(chǎn)品和技術(shù)平臺(tái)的價(jià)值得到充分發(fā)揮。

銳正基因創(chuàng)始人兼CEO王永忠博士表示：非常感謝西藏藥業(yè)與康哲藥業(yè)的支持，也非常感謝所有老股東一直以來(lái)的支持。本輪融資和合作的達(dá)成，對(duì)于銳正的發(fā)展將具有重大的戰(zhàn)略意義。銳正會(huì)一如既往，基于科學(xué)和臨床證據(jù)，致力于早日為患者提供更多優(yōu)質(zhì)治療選擇。

西藏藥業(yè)公告顯示：本次股權(quán)投資是為了西藏藥業(yè)的可持續(xù)發(fā)展，突破研發(fā)瓶頸，提升研發(fā)能力，增加在研產(chǎn)品儲(chǔ)備，進(jìn)一步拓展西藏藥業(yè)的產(chǎn)品業(yè)務(wù)線，是創(chuàng)新轉(zhuǎn)型的重要一步。本次合作表明西藏藥業(yè)對(duì)王永忠博士帶領(lǐng)的銳正團(tuán)隊(duì)的高度認(rèn)可，同時(shí)看好體內(nèi)基因編輯這個(gè)方向帶來(lái)的巨大想象空間和商業(yè)潛力，希望未來(lái)能夠與銳正團(tuán)隊(duì)攜手共進(jìn)，使管線產(chǎn)品的價(jià)值得到充分發(fā)揮，解決患者未被滿足的臨床需求。

康哲藥業(yè)表示：康哲藥業(yè)致力于鏈接醫(yī)藥創(chuàng)新與商業(yè)化，提供有競(jìng)爭(zhēng)力的產(chǎn)品和服務(wù)，滿足尚未滿足的醫(yī)療需求。我們看好體內(nèi)基因編輯帶來(lái)的劃時(shí)代意義，更加看好王永忠博士帶領(lǐng)的銳正團(tuán)隊(duì)。期待未來(lái)能夠全方位地與銳正展開(kāi)戰(zhàn)略合作，為患者帶來(lái)更多差異化治療手段。

老股東代表、君聯(lián)資本執(zhí)行董事戚飛博士表示：以包括LNP在內(nèi)的非病毒載體為基礎(chǔ)的體內(nèi)基因編輯是近年來(lái)現(xiàn)代生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域具有里程碑意義的突破，為破解長(zhǎng)期困擾醫(yī)學(xué)界的療效和可及性難題開(kāi)辟了全新路徑。銳正成立4年來(lái)，建立了具備全球競(jìng)爭(zhēng)力的體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺(tái)，取得了具備全球best-in-class潛力的臨床轉(zhuǎn)化成果。我們非常高興銳正能夠與西藏藥業(yè)和康哲藥業(yè)達(dá)成戰(zhàn)略合作，期待此次合作為銳正提供全面的助力，進(jìn)入更快和更好的發(fā)展通道。