上海2025年12月7日 /美通社/ -- 國(guó)家醫(yī)療保障局最新公告顯示，百時(shí)美施貴寶旗下全球首個(gè)且目前唯一獲批紅細(xì)胞成熟劑利布洛澤^®（通用名:注射用羅特西普) 用于治療較低危骨髓增生異常綜合征（MDS）^[1] 適應(yīng)癥 納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2025年）》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"醫(yī)保目錄")，這是繼成人β-地中海貧血后，羅特西普在中國(guó)納入醫(yī)保的第二個(gè)適應(yīng)癥。新版醫(yī)保目錄預(yù)計(jì)于2026年1月1日起實(shí)施，各地報(bào)銷(xiāo)流程及時(shí)間以當(dāng)?shù)卣鏋闇?zhǔn)。

羅特西普于2025年6月獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療極低危、低危和中危骨髓增生異常綜合征引起的貧血且需要定期輸注紅細(xì)胞的成人患者。作為近20年來(lái)首個(gè)獲批用于治療較低危MDS的創(chuàng)新藥物，羅特西普可顯著改善較低危MDS患者的貧血及輸血依賴(lài)。此次納入醫(yī)保后將有望進(jìn)一步滿(mǎn)足患者的長(zhǎng)期治療需求，助力更多患者改善治療現(xiàn)狀。

天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長(zhǎng)、血液病中心主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)紅細(xì)胞學(xué)組組長(zhǎng)付蓉教授表示："早在2022年，世界衛(wèi)生組織（WHO）便將MDS更名為骨髓增生異常性腫瘤，強(qiáng)調(diào)了腫瘤特質(zhì)，足見(jiàn)其危害之大。貧血是較低危MDS患者面臨的主要問(wèn)題，長(zhǎng)期慢性貧血會(huì)導(dǎo)致患者死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著增加^[2]，[3]，患者如果早期脫離輸血，生存率可提高2倍^[4]。因此，對(duì)于較低危MDS患者，改善貧血、減輕輸血依賴(lài)是主要治療目標(biāo)。羅特西普通過(guò)創(chuàng)新作用機(jī)制促進(jìn)紅細(xì)胞成熟，改善無(wú)效造血，在減輕輸血負(fù)擔(dān)、改善貧血和提高生活質(zhì)量方面可為患者帶來(lái)顯著獲益。相較于ESA，羅特西普能顯著減少患者全因門(mén)診就診率、全因住院率和MDS相關(guān)住院率^[5]，為緩解社會(huì)血液緊張、節(jié)約醫(yī)療資源帶來(lái)積極意義。我們期待新適應(yīng)癥納入醫(yī)保后能進(jìn)一步減輕患者的經(jīng)濟(jì)壓力，讓更多患者盡早啟動(dòng)創(chuàng)新藥物治療，通過(guò)規(guī)范用藥持續(xù)從創(chuàng)新療法中獲益。"

骨髓增生異常綜合征（MDS）是源于造血干細(xì)胞的克隆性疾病，其特點(diǎn)是患者無(wú)法有效產(chǎn)生健康紅細(xì)胞（RBC）、白細(xì)胞和血小板，可導(dǎo)致貧血、以及頻繁或嚴(yán)重的感染^[6],[7]。患者具有較高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血?。ˋML）轉(zhuǎn)化^[8]，最終導(dǎo)致總生存（OS）下降。

在中國(guó)，大部分MDS 患者在診斷時(shí)被歸類(lèi)為較低危 MDS（LR-MDS）^[9]，[10]，其中絕大多數(shù)患者確診時(shí)已存在貧血，這與患者體內(nèi)Smad2/3信號(hào)通路過(guò)度激活，抑制紅系細(xì)胞成熟有關(guān)，是導(dǎo)致MDS患者無(wú)效造血和貧血發(fā)生的重要原因。

羅特西普以創(chuàng)新的作用機(jī)制打破僵局。其針對(duì)紅細(xì)胞增殖分化成熟障礙，通過(guò)與調(diào)控紅細(xì)胞成熟的關(guān)鍵因子——TGF-β超家族配體選擇性結(jié)合，降低異常增強(qiáng)的Smad 2/3信號(hào)通路的活性，進(jìn)而促進(jìn)紅細(xì)胞成熟，改善無(wú)效造血^[11]。

付蓉教授表示："早期脫離輸血的MDS患者可獲得更好的預(yù)后，最終目標(biāo)是獲得更全面的生活質(zhì)量改善、延長(zhǎng)生存和延緩向AML轉(zhuǎn)化。研究顯示，無(wú)論患者是否接受過(guò)ESA治療，無(wú)論是否伴有環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞，羅特西普均可顯著改善較低危MDS患者的貧血及輸血依賴(lài)，并且在整體較低危人群中呈現(xiàn)出延長(zhǎng)總生存期的趨勢(shì)，為此類(lèi)患者提供更有效、更持久且安全性更好的治療選擇。"

目前，羅特西普已被納入《CSCO惡性血液病診療指南（2025）》 和《NCCN骨髓增生異常綜合征指南（2026.V1）》 ，成為治療伴或不伴環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞的較低危MDS患者的一線(xiàn)推薦方案。

百時(shí)美施貴寶副總裁、中國(guó)總經(jīng)理錢(qián)江表示："羅特西普是百時(shí)美施貴寶實(shí)施'中國(guó)2030戰(zhàn)略'以來(lái)，首個(gè)在血液學(xué)領(lǐng)域獲批的創(chuàng)新藥物。繼成人β-地中海貧血之后，羅特西普的第二個(gè)適應(yīng)癥MDS也在獲批后‘第一時(shí)間'被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，這充分彰顯了中國(guó)政府‘真支持創(chuàng)新、支持真創(chuàng)新、支持差異化創(chuàng)新‘的政策引領(lǐng)，也體現(xiàn)了我們致力于讓中國(guó)患者'用得到、用得起‘創(chuàng)新藥物的承諾。

血液學(xué)是百時(shí)美施貴寶深耕已久的專(zhuān)業(yè)領(lǐng)域，公司擁有豐富的產(chǎn)品管線(xiàn)和全球?qū)W術(shù)資源。未來(lái)，我們將繼續(xù)專(zhuān)注于中國(guó)患者的未盡之需，加速引入更多'同類(lèi)首創(chuàng)First-in-Class' 或 '同類(lèi)最佳Best-in-Class' 產(chǎn)品和治療模態(tài)，惠及更多中國(guó)患者。"

關(guān)于骨髓增生異常綜合征（MDS）

骨髓增生異常綜合征（MDS）（又稱(chēng)骨髓增生異常性腫瘤）指的是一組密切相關(guān)的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，特點(diǎn)是患者無(wú)法有效產(chǎn)生紅細(xì)胞（RBC）、白細(xì)胞和血小板，可導(dǎo)致貧血，以及頻繁或嚴(yán)重的感染^[i],[ii]。伴有貧血的MDS患者通常需要進(jìn)行輸血，以增加血液循環(huán)中健康紅細(xì)胞的數(shù)量^[iii]。頻繁的紅細(xì)胞輸注會(huì)增加鐵過(guò)載、輸血反應(yīng)和感染的風(fēng)險(xiǎn)^[iv]。與非輸血依賴(lài)患者相比，輸血依賴(lài)患者總生存期顯著縮短，部分原因是鐵過(guò)載或較非輸血依賴(lài)患者更嚴(yán)重的骨髓疾病^[v]。

關(guān)于利布洛澤^®（注射用羅特西普）

利布洛澤^®是一種全球首創(chuàng)的紅細(xì)胞成熟劑，被證實(shí)可促進(jìn)紅細(xì)胞的增殖和成熟^[vi]。利布洛澤^®在中國(guó)被批準(zhǔn)用于治療以下疾?。?/p>

• 需要定期輸注紅細(xì)胞且紅細(xì)胞輸注≤15單位[12]/24周的β-地中海貧血成人患者
• 極低危、低危和中危骨髓增生異常綜合征引起的貧血且需要定期輸注紅細(xì)胞的成人患者