上海2025年8月1日 /美通社/ -- 全球領(lǐng)先的生物制藥公司賽諾菲今天宣布與Arrowhead的子公司維亞臻（Visirna Therapeutics）簽署資產(chǎn)購買協(xié)議。維亞臻目前在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化 Arrowhead 的四種在研心血管代謝候選藥物。根據(jù)協(xié)議，賽諾菲將獲得在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化在研藥物普樂司蘭鈉注射液（Plozasiran）的權(quán)利。普樂司蘭鈉注射液是 Arrowhead同類首創(chuàng)的RNA干擾（RNAi） 治療候選藥物，旨在減少載脂蛋白 C-III（APOC3）的產(chǎn)生，在大中華區(qū)，它是家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）和嚴(yán)重高甘油三酯血癥（SHTG）的潛在治療方案。
維亞臻已完成在研藥物普樂司蘭鈉注射液治療中國FCS患者的一項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)（CTR20231418/NCT05902598），該試驗(yàn)成功達(dá)到了主要療效終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。維亞臻隨后向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）提交了普樂司蘭鈉注射液用于治療FCS的新藥申請(qǐng)（NDA），并于2025年1月26日獲得NMPA的正式受理。普樂司蘭鈉注射液用于治療FCS患者也已獲得中國NMPA的突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。
賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："很高興在不到一年的時(shí)間里，我們?cè)谛难艽x領(lǐng)域達(dá)成了第二項(xiàng)在研創(chuàng)新藥物的合作。作為同類首創(chuàng)的RNA干擾（RNAi）治療候選藥物，普樂司蘭鈉注射液填補(bǔ)了相關(guān)空白，未來有望煥發(fā)中國SHTG和FCS患者的生命光彩。我們期待與更多合作伙伴一起，推動(dòng)患者亟需的同類首創(chuàng)、同類最優(yōu)創(chuàng)新產(chǎn)品在中國的上市，為‘健康中國2030'戰(zhàn)略特別是心血管代謝等慢性疾病的防治做出更大貢獻(xiàn)。"
Arrowhead 總裁兼首席執(zhí)行官 Christopher Anzalone 博士表示："2022 年創(chuàng)立維亞臻時(shí)，我們堅(jiān)信大中華區(qū)是 Arrowhead 旗下多個(gè)心血管代謝疾病RNAi候選藥物研發(fā)管線中重要的潛在未來市場。維亞臻團(tuán)隊(duì)深諳中國復(fù)雜的臨床、監(jiān)管和商業(yè)環(huán)境，并在推動(dòng)普樂司蘭鈉注射液順利完成臨床研究、進(jìn)入監(jiān)管申報(bào)和審批流程方面做出了卓越的貢獻(xiàn)?，F(xiàn)在，我們期待與賽諾菲的新同事攜手合作，并相信他們作為一家在中國擁有強(qiáng)大影響力的全球性公司，已做好了充分的準(zhǔn)備。"
資產(chǎn)購買協(xié)議交割后，維亞臻將獲得賽諾菲1.3億美元的預(yù)付款，并將有資格在普樂司蘭鈉注射液在中國大陸的各種適應(yīng)癥獲批后獲得至多2.65億美元的額外里程碑付款。Arrowhead可獲得普樂司蘭鈉注射液在大中華區(qū)產(chǎn)品凈銷售額的特許權(quán)使用費(fèi)。
關(guān)于普樂司蘭鈉注射液
普樂司蘭鈉注射液，曾用名 ARO-APOC3，是一種首創(chuàng)的在研 RNA 干擾（RNAi） 療法，旨在減少載脂蛋白 C-III（APOC3） 的生成。APOC3 是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL） 的組成部分，也是甘油三酯代謝的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑。APOC3 通過抑制脂蛋白脂肪酶分解 TRL 以及肝臟內(nèi)受體吸收 TRL 殘余物來提高血液中的甘油三酯水平。普樂司蘭鈉注射液的治療目標(biāo)是降低 APOC3 水平，從而降低甘油三酯水平，并將脂質(zhì)恢復(fù)到更正常的水平。
多項(xiàng)臨床研究表明，在研普樂司蘭鈉注射液可降低家族性乳糜微粒血癥綜合征 （FCS）、嚴(yán)重高甘油三酯血癥（SHTG） 和混合性高脂血癥患者的甘油三酯和多種致動(dòng)脈粥樣硬化脂蛋白的水平。迄今為止，普樂司蘭鈉注射液的耐受性總體良好，報(bào)告的治療中出現(xiàn)的不良事件通常反映了研究人群的合并癥和基礎(chǔ)疾病。在多個(gè)臨床研究和不同研究人群中，對(duì)于擬上市的 25 毫克劑量，最常見的治療中出現(xiàn)的不良事件包括新冠肺炎（COVID-19）、上呼吸道感染、頭痛、2 型糖尿病和腹痛。
普樂司蘭鈉注射液正在SUMMIT項(xiàng)目中開展相關(guān)臨床研究，包括針對(duì) FCS 患者的III期臨床試驗(yàn)PALISADE研究、針對(duì) SHTG 患者的II期和III期臨床試驗(yàn) SHASTA 研究以及針對(duì)混合性高脂血癥患者的 II期和III期臨床試驗(yàn)MUIR 研究。
普樂司蘭鈉注射液 用于治療 FCS 患者已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA） 授予的突破性療法認(rèn)定、孤兒藥認(rèn)定和快速通道認(rèn)定，以及歐洲藥品管理局授予的孤兒藥產(chǎn)品認(rèn)定。在研藥物普樂司蘭鈉注射液用于治療FCS的上市許可申請(qǐng)已向多家全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行了提交，但目前尚未獲得任何疾病的治療審批或批準(zhǔn)。
