北京2025年7月29日 /美通社/ -- 2025年7月，擎科生物于北京成功主辦"寡核苷酸藥物沙龍（北京站）"，本次會(huì)議圍繞小核酸藥物的研發(fā)趨勢(shì)、遞送挑戰(zhàn)、CMC合規(guī)、專(zhuān)利策略與未來(lái)商業(yè)化路徑展開(kāi)了深入探討，吸引了眾多來(lái)自科研機(jī)構(gòu)、生物制藥企業(yè)及投資機(jī)構(gòu)的專(zhuān)業(yè)人士參與。

本次沙龍?jiān)O(shè)置了主題報(bào)告與圓桌討論環(huán)節(jié)，聚焦從核酸藥物的結(jié)構(gòu)修飾、遞送系統(tǒng)，到適體藥物篩選、非肝靶向策略、臨床落地與知識(shí)產(chǎn)權(quán)等多個(gè)關(guān)鍵技術(shù)與產(chǎn)業(yè)話題。

技術(shù)縱深：從結(jié)構(gòu)修飾到遞送系統(tǒng)的探索

王海盛博士主旨報(bào)告圍繞小核酸藥物的結(jié)構(gòu)類(lèi)型、作用機(jī)制、代表產(chǎn)品以及遞送系統(tǒng)的發(fā)展演進(jìn)展開(kāi)，指出化學(xué)修飾與組織靶向仍是推動(dòng)核酸藥物成功上市的關(guān)鍵變量。

陳麟先副教授則從"非肝靶向遞送"的視角，展示了其團(tuán)隊(duì)在環(huán)狀凝聚、結(jié)構(gòu)控制、腦部靶向等遞送技術(shù)上的原創(chuàng)性研究成果。通過(guò)模擬海洋高鹽環(huán)境與構(gòu)建環(huán)狀核酸結(jié)構(gòu)，顯著提升了核酸穩(wěn)定性與組織滲透效率，并在血管再生與神經(jīng)系統(tǒng)疾病模型中展現(xiàn)良好應(yīng)用前景。

張力勤副教授聚焦核酸適體的篩選與遞送策略，分享了通過(guò)熒光信號(hào)破壞機(jī)制進(jìn)行親和力篩選的方法，同時(shí)指出核內(nèi)遞送仍是限制核酸適體廣泛應(yīng)用的關(guān)鍵瓶頸，期待平臺(tái)工具進(jìn)一步提速功能驗(yàn)證路徑。

觀點(diǎn)交鋒：聚焦產(chǎn)業(yè)落地的現(xiàn)實(shí)問(wèn)題與差異化策略

圓桌討論圍繞"國(guó)內(nèi)小核酸藥物遞送技術(shù)的突破路徑與產(chǎn)業(yè)化挑戰(zhàn)"展開(kāi)。與會(huì)專(zhuān)家一致認(rèn)為，國(guó)內(nèi)在核心修飾技術(shù)、專(zhuān)利保護(hù)、差異化策略等方面仍存在較大提升空間。

當(dāng)前產(chǎn)業(yè)發(fā)展面臨的共性問(wèn)題包括：遞送系統(tǒng)技術(shù)瓶頸、CMC一致性構(gòu)建難度、醫(yī)生患者端認(rèn)知不足、原料成本較高以及同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)嚴(yán)重。未來(lái)應(yīng)聚焦未滿足的臨床需求和更具前瞻性的適應(yīng)癥方向，如罕見(jiàn)病和神經(jīng)退行性疾病。

擎科立場(chǎng)：作為連接者、支持者與推動(dòng)者

作為本次會(huì)議的主辦方，擎科生物希望通過(guò)此次沙龍搭建起產(chǎn)業(yè)鏈上下游的溝通橋梁，匯聚技術(shù)觀點(diǎn)，推動(dòng)協(xié)作生態(tài)的建設(shè)。

擎科當(dāng)前正積極布局小核酸合成與修飾服務(wù)平臺(tái)，聚焦高純度合成、差異化修飾開(kāi)發(fā)、臨床級(jí)原料供應(yīng)體系構(gòu)建等方向，持續(xù)提升在核酸藥物原料與技術(shù)服務(wù)領(lǐng)域的專(zhuān)業(yè)能力。

未來(lái)，擎科將繼續(xù)攜手科研機(jī)構(gòu)與藥企合作，共同推動(dòng)小核酸藥物在中國(guó)實(shí)現(xiàn)更高效、更安全的產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化與臨床突破。